Hvordan virker CRISPR, og hvordan kan det anvendes til forskning og sygdomsbehandling?

CRISPR blev opdaget i bakterier som et forsvarssystem mod virusinfektioner. Systemet viste sig at være forholdsvis simpelt, med et enzym, som klipper DNA i stykker på specifikke positioner bestemt af korte RNA-sekvenser, som bakterierne kunne gemme til næste infektion. Da strategien let kunne tilpasses andre celler, gav det nye muligheder for ændringer af gener i humane celler. Opdagelsen blev belønnet med Nobelprisen i 2020 og er sidenhen blevet flittigt anvendt inden for forskning med henblik på behandling af genetiske sygdomme.

Foredraget giver et indblik i CRISPR, og hvordan nye og mere sikre metoder er under udvikling til sygdomsbehandling. Jeg vil ligeledes fortælle om vores egen forskning, hvor vi kombinerer CRISPR med AI-baseret proteinstrukturbestemmelse for at forstå, hvordan mutationer forårsager sygdomme.

PS: Medbring gerne en bærbar computer, hvis du selv vil afprøve metoder, som inspiration til egne opgaver.